Perché è importante per gli ammalati di Sclerosi sistemica rispondere a questionari, sondaggi e partecipare a protocolli di ricerca?

“FESCA – Federation of European Scleroderma Associations” lo ha chiesto al Prof  Yannick Allanore, presidente di Eustar, EULAR Scleroderma Trials and Research group.

Eustar promuove la conoscenza e la ricerca della Sclerosi sistemica/Sclerodermia in Europa.
Eustar è l’organizzazione ufficiale europea di medici specialisti della Sclerosi sistemica e si prefigge di:
• Migliorare la conoscenza della Sclerosi Sistemica/Sclerodermia nella popolazione e tra i medici
• Impegnarsi nella ricerca
• Supportare le persone affette da Sclerosi sistemica/Sclerodermia

Professor Allanore, perché è importante, in quanto i pazienti, rispondere ai sondaggi o questionari che riceviamo dalle Associazioni o Centri di riferimento?

La Sclerosi Sistemica è una malattia rara ed è ancora poco conosciuta sia dalla popolazione che dai medici. Per raccogliere informazioni sulla malattia e poterla studiare abbiamo bisogno della collaborazione dei pazienti.

I questionari sono utili per capire la storia del paziente: quando è insorta la malattia, la sua evoluzione, le terapie, ecc.  Le risposte raccolte vengono poi completate con esami ed analizzate dai reparti di Reumatologia o Immunologia.

Per gli studi clinici, come fa una casa farmaceutica o l’Unione Europea e finanziare uno studio di lavoro?

Chiunque sia lo sponsor, deve creare un protocollo validato da esperti del settore, per ottenere una parere favorevole dal comitato etico, e pianificare un budget per la creazione logistica: raccolta di libri, strumenti d’internet, software e delle risorse umane (infermieri, esaminatori, ecc…). Lo sponsor sostiene l’ospedale per i costi supplementari sostenuti (ad esempio l’utilizzo delle risorse ospedaliere per lo studio). I pazienti reclutati sono divisi in diverse aree di studio, idealmente da una lotteria a cieco, e poi vengono attentamente monitorati per verificare che la procedura non crei alcun rischio (il paziente è spesso più strettamente monitorato quando partecipa ad una sperimentazione clinica che durante la cura di routine). Una volta raggiunto il numero totale dei pazienti richiesto, la messa a punto dei parametri richiede una buona dose di tempo; quando sono disponibili tutti i dati, l’analisi statistica viene eseguita da un team indipendente per determinare il raggiungimento degli obiettivi e comunicare i risultati.

Tutti questi passaggi essenziali spiegano perché ci vuole tanto tempo per completare un processo terapeutico.

Se non è possibile concludere un studio, a causa di una mancanza di risposta, che cosa succede?

Se il numero desiderato, che di solito è pre-calcolato, non viene raggiunto, lo studio generalmente non darà la risposta che si spera. Nel caso di una sperimentazione clinica, tutto il lavoro fatto potrebbe rivelarsi inutile se la risposta è insufficiente, a causa della mancanza di partecipanti, e il risultato sarà inconcludente.

Può parlarci brevemente dell’importante studio denominato DeSScipher e ciò che accadrà in 3 anni se lo studio non potrà essere completato a causa della mancanza di dati?

DeSScipher è un grande studio osservazionale, il che significa che raccoglie i dati da pazienti in cura, a seguito del monitoraggio standard proposto da ogni centro senza cambiare nulla (nessun test aggiuntivo, nessuna nuova prova farmacologica). In realtà, nel corso di questo progetto stiamo cercando gruppi omogenei di pazienti (pazienti ad alto rischio di ipertensione polmonare, per esempio) e, dopo 3 anni di studio di questi gruppi, saremo in grado di confrontare se diversi regimi di trattamento hanno influenzato la loro malattia, per esempio lo sviluppo di PAH.

Questo studio considera anche la fibrosi polmonare, ulcere digitali, artrite e il coinvolgimento del cuore, così da considerare tutti gli aspetti principali della malattia. Tuttavia, siccome ci si concentrerà su gruppi specifici, se il numero di pazienti è insufficiente, il risultato sarà approssimativo e non saremo in grado di giungere ad una conclusione che potrebbe orientare la futura gestione della malattia.

Da qualche tempo, le aziende farmaceutiche hanno mostrato interesse per le malattie rare, tra cui la Sclerodermia/Sclerosi sistemica. Che cosa accadrà se queste aziende farmaceutiche non otterranno i risultati degli studi che stanno finanziando?

C’è un grande interesse verso la Sclerodermia/Sclerosi sistemica perché in reumatologia abbiamo visto grandi progressi con l’avvento di bioterapie che hanno cambiato la prognosi, per esempio, dell’artrite reumatoide. Dopo aver investito molto in malattie comuni, l’industria farmaceutica è ora interessata a bioterapie per le malattie rare perché potrebbe essere un nuovo sbocco per le loro molecole e ci sono grandi aspettative in questo settore.

Inoltre, studiando e utilizzando queste molecole per altri casi, riponiamo una buona dose di fiducia anche nel loro uso contro la Sclerodermia. Tuttavia, l’industria sta già provando i propri prodotti, ad esempio, nel Lupus, ma gli studi sono difficili da raggiungere e da interpretare. Se finisce con lo stesso risultato nella Sclerodermia, ottenendo scarsa partecipazione agli studi, o non individuando criteri solidi, vi è il rischio che queste aziende possono cambiare i propri obiettivi e muoversi verso altre malattie infiammatorie e autoimmuni.

Se una persona soffre di una Sclerodermia/Sclerosi ssitemica grave, ma stabile, può far parte di un protocollo per il test di un farmaco?

Ogni studio ha diversi criteri di inclusione e di esclusione in base agli obiettivi. Lo studio può essere diretto a trovare una risposta sul potenziale di un farmaco per rallentare, arrestare o prevenire lo sviluppo di fibrosi cutanea.

In questi diversi scenari, i pazienti reclutati saranno a diversi stadi della malattia, in modo che ci siano molte possibilità per le diverse manifestazioni.

Tuttavia, va notato che oggi la strategia predominante è cercare di trovare farmaci che possono rallentare la progressione e diffusione della fibrosi della pelle.

Per scoprire se un paziente può partecipare ad uno studio, è necessario chiedere al medico ricercatore quali sono i criteri di inclusione ed esclusione e analizzare la situazione del paziente.

Questo può essere fatto chiedendo ai nostri medici ricercatori, che sono sempre a disposizione.

Vogliamo sottolineare che è essenziale per tutti noi che medici ed aziende farmaceutiche continuano ad essere interessati alla nostra causa. Altrimenti non avremo nuovi farmaci e nessuna nuova ricerca per migliorare i trattamenti.

INSIEME POSSIAMO FARCELA  

FESCA – Federation of European Scleroderma Associations