Sclerodermia / Sclerosi sistemica. Fibrosi, nuove frontiere della ricerca

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Intervista apparsa sul sito affaritaliani.it al prof. Armando Gabrielli, responsabile del Dipartimento di Scienze Cliniche e Molecolari, Clinica Medica, dell’Università Politecnica delle Marche

Ritiene che in Italia e in Europa servano più fondi per la ricerca e che sia utile, ad esempio, il nuovo programma comunitario Horizon 2020 destinato alle attività di ricerca della Commissione europea, attivo dal 2014 fino al 31 dicembre 2020 con aiuti anche per l’area sanità?
“Certo, tuttavia molto deve essere fatto per snellire gli iter burocratici e semplificare la modulistica”.

Il terzo programma dell’Unione Europea per la salute (2014-2020) si occupa anche delle malattie rare ed ha  quattro obiettivi generali tra cui promuovere la salute, prevenire le malattie e incoraggiare ambienti favorevoli a stili di vita sani tenendo conto del principio “la salute in tutte le politiche”; proteggere i cittadini dell’Unione da gravi minacce sanitarie transfrontaliere; contribuire alla creazione di sistemi sanitari innovativi, efficienti e sostenibili; facilitare l’accesso a un’assistenza sanitaria migliore e più sicura per i cittadini dell’Unione, cosa ne pensa?
“Sono tutti obiettivi condivisibili, occorre vedere come saranno sviluppati ed applicati nei diversi Stati dell’Unione europea”.

Con il Suo team Lei ha  scoperto uno dei meccanismi molecolare delle fibrosi?
“Sì. Abbiamo scoperto che la mancanza di un particolare inibitore molecolare (WIF-1) nelle cellule, che producono collageno (fibroblasti), è responsabile dell’attivazione di un meccanismo intracellulare (WNT) che aumenta il rischio di sviluppare fibrosi quali la cirrosi epatica, la fibrosi polmonare ed altre patologie”.

Questa scoperta che tipo di riflessi ha nella ricerca e cura di tali patologie e in particolare della sclerosi sistemica?
“Consentirà di studiare e sviluppare nuovi farmaci mirati. Si tratta del risultato di un importante studio, svolto interamente in Italia e pubblicato di recente sulla prestigiosa rivista internazionale Science Signaling. E’ frutto della collaborazione di un team di studiosi italiani, tra cui la dott.ssa Silvia Svegliati, prima firmataria della ricerca, che fa parte del mio Dipartimento e il gruppo del laboratorio del Prof. Enrico Avvedimento dell’Università Federico II di Napoli”.

Nei pazienti con sclerodermia l’accumulo di questa particolare proteina (collageno) causa la fibrosi?
“L’aumentata produzione di collageno è facilitata dall’incremento intracellulare di radicali liberi dell’ossigeno generato dal legame di una ben definita struttura della superficie cellulare dei fibroblasti, con un anticorpo, normalmente assente in soggetti sani, ma presente nel siero dei pazienti con sclerodermia. Questa ricerca quindi aggiunge un importante tassello per la cura di questa patologia”.

Quali organi può colpire la fibrosi?
“Può colpire singoli organi quali il fegato o il polmone e , in caso di sclerodermia, la fibrosi coinvolge non solo la cute, che diventa inspessita e dura al tatto, ma anche gli organi interni quali cuore, rene, polmone, tubo digerente. La malattia non ha terapia e Ed è gravata da importante mortalità e morbilità Ecco perché questo nostro studio è un passo importante nella ricerca : consente di dare l’avvio alla realizzazione di farmaci mirati e di sviluppare strumenti per una diagnosi precoce della malattia, atti a limitare l’insorgere e la progressione della fibrosi”.

Quanto è importante il ruolo di associazioni nazionali come AILS?
“La ricerca ha sempre necessità di supporto e associazioni nazionali come AILS, non solo aiutano nella raccolta fondi, ma migliorano il dialogo tra medici, pazienti e le loro famiglie. Inoltre divulgano notizie utili, a migliorare la qualità della vita dei pazienti”.